Первая в мире генная терапия рака вылечила 37 больных за этот год. И не привела ни к одному летальному исходу

30 августа 2017 года в США была впервые одобрена генная терапия рака на основе химерных антигенных рецепторов — CAR-T. Сейчас появились результаты её применения в клиниках. Коротко: методика работает, но не всегда, побочные эффекты не смертельны.

Генная терапия CAR-T разработана специально для борьбы с В-клеточной лимфомой — раком крови, вызванным размножением В-лимфоцитов. Устроена она следующим образом: у пациента забирают собственные Т-лимфоциты и вводят в них новый ген. Этот ген кодирует рецептор, узнающий молекулу, характерную для всех В-лимфоцитов. Затем Т-лимфоциты размножают, возвращают пациенту, и они отправляются убивать опухолевые В-клетки.

CAR-T была официально одобрена больше года назад, но используют её пока нечасто. Как правило, сначала против В-клеточной лимфомы применяют классическую химиотерапию, и это работает примерно у двух третей пациентов. Тем, кому химиотерапия не помогла, предлагают пересадить собственные предварительно размноженные стволовые клетки крови. Но этот метод подходит только половине кандидатов, а помогает лишь в 20% случаев. Для остальных же CAR-T становится единственной надеждой.

30 ноября учёные подвели итоги первого года применения генной терапии на практике — этого потребовало от них FDA, когда давало своё разрешение на применение CAR-T. Полные результаты опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine. Всего за этот год терапию прошли 93 пациента.

Из них 37 удалось вылечить полностью, а ещё 11 — «частично». Это означает, что на момент подведения итогов им стало лучше, но полная победа над раком ещё не была одержана. Таким образом, учитывая эти 11 «частичных» излечений, технология сработала более чем в 50% случаев.

Для сравнения: по данным предыдущих исследований, трансплантация стволовых клеток справилась с В-клеточной лимфомой лишь в 26% случаев, из них полностью — только в 7%.

Ещё один важный показатель — количество побочных эффектов. После одобрения первой терапии CAR-T начались испытания аналогичных препаратов другими компаниями, и одно из них было прекращено из-за гибели пациента. Причиной смерти тогда стал синдром выброса цитокинов — гиперреактивность иммунной системы. Из 93 пациентов, которых лечили CAR-T, синдром выброса цитокинов проявился у 23%. Но, к счастью, со всеми последствиями удалось справиться, и никто не пострадал.

Стоит отметить, что лечением занимались медики компании Novartis, которая и создала эту методику, и в анализе результатов участвовали те же ученые, что и в разработке терапии. Поэтому мы продолжим следить за применением CAR-T в клинике, а заодно и за успехами второго геннотерапевтического препарата, одобренного вскоре после первого.

Источник: chrdk.ru