Юрий Жулёв: «Внимание к орфанным заболеваниям – это мировой тренд»

29 февраля – это самая редкая дата, которая неслучайно была выбрана для того, чтобы отмечать Международный День редких (орфанных) заболеваний. В невисокосные годы все мероприятия, посвящённые этому событию, переносятся на последний день февраля. Об орфанных заболеваниях, проблемах и тенденциях, связанных с ними, мы поговорили с Юрием Жулёвым, сопредседателем Всероссийского союза пациентов, президентом Всероссийского общества гемофилии.

Как за последние 10 лет изменилось отношение к орфанным заболеваниям со стороны органов власти и общества в целом?

Изменения произошли очень существенные, учитывая, что до относительно недавнего времени никто толком не знал об орфанных заболеваниях. Их лечение в целом не было погружено в государственную систему. На определенном этапе проблема заключалась в том, что терапия пациентов с редкими диагнозами финансировалась полностью за счет региональных бюджетов, которые не справлялись с такой нагрузкой. Сегодня идет федерализация помощи, а в законодательстве закреплены определенные социальные гарантии. Положительные сдвиги есть и в информировании – общественность сегодня знает намного больше о редких заболеваниях, чем 10 лет назад.

Расскажите о задачах созданного в начале этого года фонда «Круг добра»

Создание фонда и выделение дополнительных финансовых ресурсов на нужды пациентов до 18 лет с орфанными и другими хроническими жизнеугрожающими заболеваниями стало важной вехой на пути развития государственной централизованной помощи. Сейчас речь идет о сумме в 60 млрд. рублей, которые будут выделяться ежегодно. Это реальная возможность получить доступ к современной терапии, в том числе незарегистрированными в России препаратами. Ближайшие задачи фонда – формирование списков заболеваний, по которым будет вестись работа, выбор критериев для включения пациентов в программы и, собственно, начало закупок лекарственных средств.

Фонд «Круг добра» рассчитан на помощь детям, а есть ли планы выстроить подобную систему для взрослых?

Разговоры об этом идут уже сейчас. Невозможно вести пациента до 18 лет, а потом оборвать помощь. В этом случае многомиллиардные затраты и успех терапии могут быть перечеркнуты. Вопрос преемственности лечения детей и взрослых в ближайшее время будет достаточно острым. Такая необходимость есть.

Как в настоящее время обстоят дела с финансированием мероприятий, необходимых пациентам с орфанными заболеваниями?

В этом сегменте много индивидуального. Для каких-то диагнозов выстроена неплохая система помощи, а каким-то пациентам приходится бороться за жизнь через суд, потому что по-другому бывает невозможно добиться лекарственного обеспечения. Существуют, конечно, заболевания, по которым препараты, или лечебное питание, более доступны, но чаще всего это крайне дорогие лекарства, которые пациенты и их семьи оплатить не в состоянии. По этой причине им приходится обращаться в благотворительные фонды. С высокой ценой бывает связана и диагностика, которую, зачастую, также приходится оплачивать самостоятельно. Это основные статьи расходов. Всероссийский Союз Пациентов считает, что все этапы диагностики и лечения должны быть полностью погружены в программу госгарантий и быть бесплатными.

Помимо вопросов финансирования, какие еще проблемы существуют для пациентов с орфанными заболеваниями?

Проблем много. Например, так называемая «орфанная настороженность» у первичного звена здравоохранения. Часто врачи не могут различить признаки того или иного орфанного заболевания и вовремя направить пациента в нужный экспертный центр или к нужным специалистам. К сожалению, бывают случаи, когда между первыми признаками заболевания и постановкой диагноза проходят годы. Однако стоит понимать, что с редким заболеванием врач может столкнуться лишь один раз в своей профессиональной деятельности. В этой связи Федеральные центры и профильные пациентские организации активно работают над информированием профессионального сообщества. Еще одна проблема – это уже упомянутая диагностика: не везде она развита, не везде легко получить направление на нее в федеральный центр. Кроме этого, не по всем заболеваниям существуют референтные лечебные центры. Ведь бывает, что это буквально несколько пациентов на всю страну, и они не знают, куда обратиться за помощью.

Какие советы вы можете дать тем, кто столкнулся с редким диагнозом? Куда им обращаться?

Во-первых, сейчас в Интернете есть базовая информация. Важно понять, какие врачи-специалисты занимаются данным заболеванием. Необходимо найти такого специалиста у себя в регионе, а если его там нет, то по закону нужно требовать направление на диагностику и консультирование в федеральный центр, который курирует данное заболевание. Это должно быть бесплатно, по системе высокотехнологичной медицинской помощи или по системе ОМС. Если по данному заболеванию существует профильная пациентская организация, то нужно обязательно с ней связаться.

Как в других странах строится система помощи пациентам с орфанными заболеваниями?

В разных странах по-разному. Где-то лечение в большей степени покрывается за счет государственного бюджета, где-то – в меньшей. Используется и смешанная система: государственные средства, плюс благотворительные пожертвования. Но общий мировой тренд – это внимание к орфанным заболеваниям. Несмотря на то, что мы говорим о редких случаях, в сумме это миллионы граждан.

Насколько успешно идет программа импортозамещения в области производства лекарственных препаратов от орфанных заболеваний?

Этот процесс идет, и есть примеры, где крупные российские производители наладили производство качественных препаратов. Чаще всего это дженерики (препараты, содержащие активный фармацевтический ингредиент, идентичный запатентованному компанией - первоначальным разработчиком – прим. ред). Часть пациентов переведена на эти лекарственные средства, и они показали свою высокую эффективность. Российские препараты используются как в программе высокозатратных нозологий, так и в программе лекарственного обеспечения в целом. Хотелось бы, чтобы отечественные производители занимались не только воспроизведенными лекарствами, но и создавали собственные оригинальные препараты, в которых нуждаются пациенты с орфанными заболеваниями.

Существует проблема недоверия к российским препаратам со стороны врачей и пациентов. Как ее преодолеть?

Широким информированием. Когда выходит препарат, необходимо о нем как можно больше рассказывать – о составе, действии, особенностях, проведенных клинических исследованиях. Информировать нужно и пациентов, и профессиональное сообщество. Когда о лекарстве нет никаких сведений ни у простого человека, ни у профессионала, это вызывает боязнь. Необходима грамотная информационная политика.

Какие инициативы и проекты нужны нашей стране в сфере помощи пациентам с орфанными заболеваниями?

Должна быть разработана дорожная карта развития медицинской помощи, которая будет предусматривать шаги по улучшению скрининга (системы первичного обследования групп пациентов – прим. ред), неонатального скрининга, генетического скрининга. Также важно включить меры по развитию диагностики, созданию специализированных центров, расширению лекарственной помощи и реабилитационных мероприятий. Такую стратегию важно выработать на государственном уровне.

Источник: ФармМедПром